У траўні мінулага года ў Алісы быў дыягнаставаны Т-клеткавы востры лімфабластны лейкоз.
У звычайных умовах Т-клеткі — абаронцы арганізма, але ў Алісы іх дзейнасць выйшла з-пад кантролю і стала ўяўляць небяспеку.
У Алісы назіралася агрэсіўная разнавіднасць раку. Не дапамаглі ні хіміятэрапія, ні перасадка касцявога мозгу.
«У рэшце рэшт я б памерла», — кажа Аліса.
Яе маці, Кіёна, распавядае, што летась яна з жахам чакала Раства, думаючы, што яны сустракаюць яго разам у апошні раз, і проста рыдала у дзень нараджэння дачкі ў студзені.
Тое, што адбылося потым, яшчэ некалькі гадоў таму было немагчыма ўявіць.
Каманда Грэйт-Орманд-Стрыт выкарыстала тэхналогію геннага рэдагавання, якая з'явілася ўсяго шэсць гадоў таму.
Рэдагаванне асноў
Азоцістыя асновы — гэта арганічныя злучэнні, якія ўваходзяць у склад нуклеінавых кіслот. Чатыры тыпы асноў — адэнін (A), цытазін (C), гуанін (G) і тымін (Т) — гэта цаглінкі нашага генетычнага кода.
Падобна да літар алфавіта, мільярды асноў у нашай ДНК складаюць інструкцыю для чалавечага арганізма.
Рэдагаванне асноў дазваляе навукоўцам выбраць канкрэтную частку генетычнага кода і затым змяніць малекулярную структуру толькі аднай асновы, пераўтвараючы яе ў іншую і змяняючы генетычныя інструкцыі.
Каманда лекараў і навукоўцаў выкарыстала гэты інструмент для стварэння новага тыпу Т-клетак, здольных высочваць і забіваць ракавыя Т-клеткі ў арганізме Алісы.
Для гэтай мэты паслужылі здаровыя донарскія Т-клеткі.
Першая мадыфікацыя адключыла механізм нацэльвання Т-клетак Алісы, каб яны атакавалі яе арганізм.
Другая праўка выдаліла антыген лейкацытаў CD7, які ёсць ва ўсіх Т-клетках.
Трэцяя рэдакцыя дазволіла прадухіліць гібель клетак ад хіміятэрапіі, зрабіўшы іх «нябачнымі» для лекаў.
На апошнім этапе генетычнай мадыфікацыі Т-клетак было дадзена ўказанне паляваць за ўсімі клеткамі, у якіх прысутнічаў бялок CD7, каб знішчыць усе Т-клеткі ў яе арганізме, у тым ліку і ракавыя.
Імунную сістэму Алісы, уключаючы Т-клеткі, меркавалася аднавіць з дапамогай другой перасадкі касцявога мозгу.
Аліса засталася ўразлівай для інфекцый, паколькі ў працэсе гэтага лячэння былі атакаваныя як ракавыя Т-клеткі ў яе целе, так і тыя, якія абаранялі яе ад хвароб. Праз месяц у Алісы наступіла рэмісія, і ёй зрабілі другую перасадку касцявога мозгу, каб аднавіць яе імунную сістэму. Аліса правяла 16 тыдняў у бальніцы і была ў гэты час максімальна агароджаная ад магчымых інфекцый.
Пасля абследавання праз тры месяцы лекары ўстрывожыліся, бо ў дзяўчынкі зноў выявілі прыкметы раку. Але два наступныя абследаванні паказалі поўную адсутнасць ракавых клетак.
Аліса вырашыла ахвяраваць свае валасы, калі даведалася, што пасля хіміятэрапіі ўсё роўна іх страціць
Велізарны патэнцыял
«Аліса — першая пацыентка, якую лячылі з дапамогай гэтай тэхналогіі», — кажа прафесар Вазім Касім з Каліфарнійскага ўніверсітэта і бальніцы Грэйт-Орманд-Стрыт.
Паводле яго слоў, такія генетычныя маніпуляцыі — гэта галіна навукі, якая вельмі хутка развіваецца і мае велізарны патэнцыял для лячэння цэлага шэрага захворванняў.
Аднак ужытая для лячэння Алісы тэхналогія — толькі малая доля таго, чаго можна дасягнуць ужываннем рэдагавання асноў.
Доктар Дэвід Лю з Інстытута імя Броўда, адзін з вынаходнікаў метаду, лічыць дзіўным і незвычайным тое, што новы метад пачаў прымяняцца для лячэння людзей усяго праз шэсць гадоў пасля яго распрацоўкі.
У тэрапіі, распрацаванай для Алісы, кожнае рэдагаванне асноў ўключала ў сябе разбурэнне ўчастка генетычнага кода, каб ён больш не працаваў.
Але тэхналогію можна ўжываць і больш тонка і выбіральна — напрыклад, замест таго, каб выключаць дэфектную інструкцыю, можна яе карэктаваць.
Серпападобна-клеткавая анемія, напрыклад, выклікаецца змяненнем усяго аднай асновы, якую можна выправіць.
Навукоўцы ўжо выпрабоўваюць рэдагаванне асноў пры серпападобна-клетачнай анеміі, а таксама пры спадчынным павышаным узроўні халестэрыну і пры бэта-таласеміі (захворванні крыві).
